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2022年12月25日 08:32 169
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AAVLNP外泌体等，其中 AAV 是基因治疗临床上最常用的载体技术，也是 FDA 批准上市的基因治疗药物中最安全的病毒载体之一。
AAV 病毒引入的基因通常会在细胞核中形成一个自由浮动的环，称为游离体其有助于推动成功的基因治疗药物的应用，包括去年美。
Therapeutics创始人兼CEO姜儒鸿博士做客医麦客直播间，两位专家将分别为您剖析AAV基因药物商业化过程中的难点痛点解决方。
AAV只包含一条单链线状DNA基因，所以无自主复制能力，需要与辅助病毒腺病毒或疱疹病毒进行共感染以便复制AAV基因组。
AAV 是安全的，因为它只是将基因转入体细胞，而不会将其携带的人类 DNA 和体细胞的染色体相结合然而，一项针对狗的血友病的。
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